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Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 🍊 clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 🍊 surdez.
A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 🍊 nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.
Mas após receber uma infusão com 🍊 uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 🍊 ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.
Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 🍊 ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 🍊 loucura."
A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 🍊 é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 🍊 ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.
O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 🍊 investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 🍊 pacientes com esse tipo de surdez.
Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 🍊 quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."
A neuropatia auditiva pode ser causada por 🍊 uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 🍊 comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 🍊 cópia funcional do gene para o ouvido.
Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 🍊 hospitals, com resultados positivos.
O ensaio clínico Chord é dividido aplicativo de aposta em jogos de futebol três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 🍊 dose baixa de terapia genética aplicativo de aposta em jogos de futebol um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta aplicativo de aposta em jogos de futebol um 🍊 lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose aplicativo de aposta em jogos de futebol ambos os ouvidos ao mesmo 🍊 tempo. No total, 18 crianças aplicativo de aposta em jogos de futebol todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.
Opala é a primeira paciente a 🍊 nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 🍊 que sabemos", disse Bance.
A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 🍊 inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.
O ensaio clínico é "apenas o começo das 🍊 terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."
Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 🍊 Deaf Children's Society, disse que a
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